慢性骨髓性白血病患者 治療新契機

圖片001為中華民國血液病學會理事長 邱宗傑醫師


圖片002為 病患 陳高碧霞女士與先生


圖片003臺灣諾華白血症用藥 第一代 基立克(小盒/藥丸) 第二代 泰息安(大盒/膠囊)
泰息安自費費用為18萬

口服劑型白血病標靶治療用藥Tasigna突破治療瓶頸 獲衛生署快速核准

白血病的標靶治療用藥又有新突破！衛生署於今年五月二十號快速核准，第二線口服劑型的慢性骨髓性白血病(CML, 註一)標靶治療藥物Tasigna (泰息安)，該藥物將可提供對第一線治療藥物產生抗藥性的患者用藥新選擇，預期台灣將有許多血癌病患受惠！

9成3患者服「基利克」 血球數值回穩

白血病是人體內造血器官骨髓長了癌症，抑制正常造血功能，造成白血球、紅血球、血小板減少，並且血液中出現不成熟或不正常白血球，而慢性骨髓性白血病的成因是因為染色體轉位(translocation)，就是人體的第9對與第22對染色體基因發生轉位，演變為一個新的基因融合體，這種不正常的基因產生不正常的蛋白質，造成細胞內生長訊息持續活化，也就是細胞不斷在生長、分裂，細胞變化產生血癌細胞。，在台灣每年大約有一百多個個案被診斷出來，佔成人白血病約7到15%。雖然平均好發年齡在45到55歲，但是有三分之一的病人是大於60歲。慢性骨髓性白血病在臨床上有三個階段：慢性期（chronic phase）、加速期（accelerated phase）和急性轉化期（blastic crisis），患者經歷這些階段，也意味著疾病逐漸惡化。

中華民國血液病學會理事長邱宗傑醫師表示，慢性骨髓性白血病的患者最初一段時間往往沒有症狀出現，病人也不會感覺不舒服，很多時候是在脾臟腫大發生有硬塊，或身體檢查白血球過高時才發現的，這個疾病可能發生於各種年齡層，但發生率也會隨年齡增加而增加，目前病因仍未明，現在也無證據顯示此病與遺傳因素有關，也就是說目前普遍認為這是一個後天的疾病。平均CML慢性期患者約可存活3至4年，加速期半年到一年，急性轉化期轉換為急性骨髓性白血病則為3至6個月，從發病到死亡平均約4至6年，有些病人因發現較晚，在治療2至3年後即死亡，也偶有病人存活超過10年以上，但是Glivec「基利克」發明後，病人的療效卓越，有九成三患者使用後，病情可以緩解，血球數值回復穩定狀態。

慢性骨髓性白血病治療遭遇的瓶頸

治療慢性骨髓性白血病的標靶藥物Glivec「基利克」是全球第一個標靶藥物，帶動癌症標靶治療的風潮，目前是健保給付的第一線救命藥物。一般醫師會每三個月追蹤病患染色體及腫瘤基因是否有改善，來做為治療的依據，但是還是有小部分病人經長期使用後會因為抗藥性或自身體質問題，無法達到染色體緩解的治療目標，既有的對策是提高劑量，再續觀察，如果已達最適劑量仍無法緩解，只好尋求骨髓移植或專案申請第二線用藥，但是對病患來說是還是緩不濟急。


基利克升級版Tasigna 「泰息安」已獲衛生署核准

現在慢性骨髓性白血病患者有了新的用藥選擇，Tasigna被歐洲聯盟及美國認可為一種新型抗癌療法，對舊有療法產生耐受性不佳或抗藥性的費城染色體陽性（Philadelphia chromosome positive, PH+）的慢性骨髓性白血病患者，約五成(49%)在接受三個月的Tasigna治療後，即可看到顯著療效，一日服用兩次Tasigna 可有效抑制癌細胞的生長。


以Glivec治療，五年存活率雖高達90%，仍有少部份的白血病病患會產生抗藥性或無法耐受Glivec療法，根據2007年在美國血液學年會中發表的研究報告，無法耐受Glivec或產生抗藥性之慢性期慢性骨髓性白血病患者接受第二代新藥Tasigna治療1年後，41%可達到染色體緩解(CCyR，註二)，加速期之慢性骨髓性白血病患則有54%可達到血液緩解(CHR，註三)。如今Tasigna已獲得35 個國家的核可上市，包括美國和歐盟，適用於對傳統Glivec療法反應不佳或無法耐受的慢性期及加速期患者。


邱宗傑醫師說； 口服標靶治療藥物的發明，對慢性骨髓性白血病患及家屬是個重大的福音，除了大大提高病患的存活率外，還能免除患者身心高風險且複雜醫療程序的恐懼。血液及骨髓移植學會也會教導病患治療共識，及瞭解用藥指示，患者及家屬應敞開心胸，多與專業醫師詢問，並嘗試接受國外新藥的臨床試驗治療，不要放棄任何治療的機會。

國內臨床試驗

2008年在美國臨床腫瘤學會中，一項由MD Aderson Cancer Center所主導的臨床試驗。該研究發現當Tasigna作為第一線用藥使用時，三個月染色體緩解率高達97%，所有試驗病人在六個月內都達到染色體緩解，療效與產生效果速度都遠高於基利克，有望大幅減少基利克抗藥性的機率。基於這些卓越的結果，諾華公司在全球展開大規模的第三期臨床試驗，比較Tasigna與Glivec用於第一線治療CML病患的療效及安全性。

台大醫院骨髓移植病房主任 唐季祿醫師表示台灣目前亦有參與針對新診斷PH+CML-CP的全球性臨床研究。該研究預計在美洲、歐洲及亞洲納入771位病患，國內各大醫院亦共同參與此全球進行的大規模臨床研究，如台大醫院、林口長庚醫院、台中榮民總醫院與高雄長庚醫院，目前該研究尚在收案階段，最近剛發現診斷出CML的病友，有意參加新藥試驗，可與上述幾家醫院血液腫瘤科試驗計畫主持醫師聯繫，新藥引進將帶給患者新的治療契機，CML不再是絕症，只要遵守醫矚一樣可以活的更久更好。


註一、慢性骨髓性白血病(Chronic Myeloid Leukemia)簡稱CML

註二、CCyR＝Complete Cytogenetic Remission, 染色體緩解

註三、CHR = Complete Hematologic Remission, 血液緩解

關於諾華

瑞士製藥集團諾華 (Novartis AG；NYSE:NVS) 是全球醫療保健的領導企業，致力於保健、治療疾病及增進人類福祉。旨在研發並成功行銷創新藥品，滿足患者治療疾病、紓解痛苦、提升生活品質需求。諾華是唯一在專利藥及學名藥上均居領導地位的公司，目前更全力強化公司西藥系列，尤其著重於策略性成長平台，以提供創新處方用藥、優質合理價格的學名藥、預防疫苗及指示用藥領導品牌。2007年集團營收達 381 億美元，淨利為 65 億美元。集團投資在研發支出上的經費約達64 億美元。總部設在瑞士巴塞爾 (Basel)，全球全職員工總數約 98,000 人，在 140 多個國家設有分支機構。如欲進一步瞭解諾華詳細資料，請瀏覽台灣諾華網站 http://www.novartis.com.tw。