慢性骨髓性白血病患者 治療新契機


圖片001為中華民國血液病學會理事長 邱宗傑醫師


圖片002為 病患 陳高碧霞女士與先生


圖片003臺灣諾華白血症用藥 第一代 基立克(小盒/藥丸) 第二代 泰息安(大盒/膠囊)
泰息安自費費用為18萬

口服劑型白血病標靶治療用藥Tasigna突破治療瓶頸 獲衛生署快速核准

白血病的標靶治療用藥又有新突破!衛生署於今年五月二十號快速核准,第二線口服劑型的慢性骨髓性白血病(CML, 註一)標靶治療藥物Tasigna (泰息安),該藥物將可提供對第一線治療藥物產生抗藥性的患者用藥新選擇,預期台灣將有許多血癌病患受惠!

9成3患者服「基利克」 血球數值回穩

白血病是人體內造血器官骨髓長了癌症,抑制正常造血功能,造成白血球、紅血球、血小板減少,並且血液中出現不成熟或不正常白血球,而慢性骨髓性白血病的成因是因為染色體轉位(translocation),就是人體的第9對與第22對染色體基因發生轉位,演變為一個新的基因融合體,這種不正常的基因產生不正常的蛋白質,造成細胞內生長訊息持續活化,也就是細胞不斷在生長、分裂,細胞變化產生血癌細胞。,在台灣每年大約有一百多個個案被診斷出來,佔成人白血病約7到15%。雖然平均好發年齡在45到55歲,但是有三分之一的病人是大於60歲。慢性骨髓性白血病在臨床上有三個階段:慢性期(chronic phase)、加速期(accelerated phase)和急性轉化期(blastic crisis),患者經歷這些階段,也意味著疾病逐漸惡化。

中華民國血液病學會理事長邱宗傑醫師表示,慢性骨髓性白血病的患者最初一段時間往往沒有症狀出現,病人也不會感覺不舒服,很多時候是在脾臟腫大發生有硬塊,或身體檢查白血球過高時才發現的,這個疾病可能發生於各種年齡層,但發生率也會隨年齡增加而增加,目前病因仍未明,現在也無證據顯示此病與遺傳因素有關,也就是說目前普遍認為這是一個後天的疾病。平均CML慢性期患者約可存活3至4年,加速期半年到一年,急性轉化期轉換為急性骨髓性白血病則為3至6個月,從發病到死亡平均約4至6年,有些病人因發現較晚,在治療2至3年後即死亡,也偶有病人存活超過10年以上,但是Glivec「基利克」發明後,病人的療效卓越,有九成三患者使用後,病情可以緩解,血球數值回復穩定狀態。

慢性骨髓性白血病治療遭遇的瓶頸

治療慢性骨髓性白血病的標靶藥物Glivec「基利克」是全球第一個標靶藥物,帶動癌症標靶治療的風潮,目前是健保給付的第一線救命藥物。一般醫師會每三個月追蹤病患染色體及腫瘤基因是否有改善,來做為治療的依據,但是還是有小部分病人經長期使用後會因為抗藥性或自身體質問題,無法達到染色體緩解的治療目標,既有的對策是提高劑量,再續觀察,如果已達最適劑量仍無法緩解,只好尋求骨髓移植或專案申請第二線用藥,但是對病患來說是還是緩不濟急。


基利克升級版Tasigna 「泰息安」已獲衛生署核准

現在慢性骨髓性白血病患者有了新的用藥選擇,Tasigna被歐洲聯盟及美國認可為一種新型抗癌療法,對舊有療法產生耐受性不佳或抗藥性的費城染色體陽性(Philadelphia chromosome positive, PH+)的慢性骨髓性白血病患者,約五成(49%)在接受三個月的Tasigna治療後,即可看到顯著療效,一日服用兩次Tasigna 可有效抑制癌細胞的生長。


以Glivec治療,五年存活率雖高達90%,仍有少部份的白血病病患會產生抗藥性或無法耐受Glivec療法,根據2007年在美國血液學年會中發表的研究報告,無法耐受Glivec或產生抗藥性之慢性期慢性骨髓性白血病患者接受第二代新藥Tasigna治療1年後,41%可達到染色體緩解(CCyR,註二),加速期之慢性骨髓性白血病患則有54%可達到血液緩解(CHR,註三)。如今Tasigna已獲得35 個國家的核可上市,包括美國和歐盟,適用於對傳統Glivec療法反應不佳或無法耐受的慢性期及加速期患者。


邱宗傑醫師說; 口服標靶治療藥物的發明,對慢性骨髓性白血病患及家屬是個重大的福音,除了大大提高病患的存活率外,還能免除患者身心高風險且複雜醫療程序的恐懼。血液及骨髓移植學會也會教導病患治療共識,及瞭解用藥指示,患者及家屬應敞開心胸,多與專業醫師詢問,並嘗試接受國外新藥的臨床試驗治療,不要放棄任何治療的機會。

國內臨床試驗

2008年在美國臨床腫瘤學會中,一項由MD Aderson Cancer Center所主導的臨床試驗。該研究發現當Tasigna作為第一線用藥使用時,三個月染色體緩解率高達97%,所有試驗病人在六個月內都達到染色體緩解,療效與產生效果速度都遠高於基利克,有望大幅減少基利克抗藥性的機率。基於這些卓越的結果,諾華公司在全球展開大規模的第三期臨床試驗,比較Tasigna與Glivec用於第一線治療CML病患的療效及安全性。

台大醫院骨髓移植病房主任 唐季祿醫師表示台灣目前亦有參與針對新診斷PH+CML-CP的全球性臨床研究。該研究預計在美洲、歐洲及亞洲納入771位病患,國內各大醫院亦共同參與此全球進行的大規模臨床研究,如台大醫院、林口長庚醫院、台中榮民總醫院與高雄長庚醫院,目前該研究尚在收案階段,最近剛發現診斷出CML的病友,有意參加新藥試驗,可與上述幾家醫院血液腫瘤科試驗計畫主持醫師聯繫,新藥引進將帶給患者新的治療契機,CML不再是絕症,只要遵守醫矚一樣可以活的更久更好。


註一、慢性骨髓性白血病(Chronic Myeloid Leukemia)簡稱CML

註二、CCyR=Complete Cytogenetic Remission, 染色體緩解

註三、CHR = Complete Hematologic Remission, 血液緩解

關於諾華

瑞士製藥集團諾華 (Novartis AG;NYSE:NVS) 是全球醫療保健的領導企業,致力於保健、治療疾病及增進人類福祉。旨在研發並成功行銷創新藥品,滿足患者治療疾病、紓解痛苦、提升生活品質需求。諾華是唯一在專利藥及學名藥上均居領導地位的公司,目前更全力強化公司西藥系列,尤其著重於策略性成長平台,以提供創新處方用藥、優質合理價格的學名藥、預防疫苗及指示用藥領導品牌。2007年集團營收達 381 億美元,淨利為 65 億美元。集團投資在研發支出上的經費約達64 億美元。總部設在瑞士巴塞爾 (Basel),全球全職員工總數約 98,000 人,在 140 多個國家設有分支機構。如欲進一步瞭解諾華詳細資料,請瀏覽台灣諾華網站 http://www.novartis.com.tw。

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